123456MMMMMM−−CA123456−−−−−−−−−−−−＊UPN6 developed secondary graft failure at day 56. GVHD, graft versus host disease; SOS, sinusoidal obstruction syndrome表1 用量調整BUを用いた骨髄非破壊的同種HSCTを受けた6例の臨床情報UPNCGDtypeGenderAge at BMTCYBA15CYBB18CYBB 8CYBB 211CYBBCYBB 5UPN 2, 4, and 6 received transplantation from 1-antigen mismatched donor. BMT, bone marrow transplantation; TNC, total nucleated cells; uBM, unrelated bone marrow; NA, not available AcuteGVHD(grade)UPNEngraftment (days)Skin (3)Liver (2)Extensive182218Skin (2)111821*Stem cell sourceMismatched HLA locusuBMuBMuBMuBMuBMuBMLatest chimerism (% donor)NADPH-oxidase production cells (%)>95>95>95>95>95 0TNCCD34+ cells (106 cells/kg)(108 cells/kg)None2.71.0None3.2DR8.0None2.33.3Outcome(Follow-up, months)>90Alive (20)>90Alive (18)>90Alive (17)>90Alive (15)>90Alive (9) 0Alive (8)mg/L×hとなるように約60%量に減量し16分割で投与した。改変点としては本邦小児のGVHD発症率を考慮してATGを10 mg/kgから5 mg/kgに減量、アレムツズマブを低用量の全身放射線照射（Total body irradiation, TBI）3 Gyに変更した（図2）。我々は2例の良好な経過を受けて、同レジメンの安全性、有効性を検証する前方視的臨床試験を計画した。 試験は、「慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンを用いた骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植小児の造血幹細胞移植前処置におけるブスルファン投与法の最適化Complications at Pre-existing time of BMTdiseasePneumonia, liver abscessGranulomatous enteritisPneumonia, subcutaneous abscessGranulomatous enteritisGranulomatous enteritisGranulomatous enteritis, perianal abscessFungal meningitisGranulomatous enteritisLiver abscess, mediastinal abscess, pneumonia, lymphadenopathyPneumonia, invasive fungal infectionOther transplant-Chronic GVHDrelated complicationsFungal infectionSOSNAについてのパイロット研究」（UMIN000022688）で、国立成育医療研究センター倫理委員会の承認のもとで実施する検証的試験であった7）。プライマリーエンドポイントは移植後100日間の無イベント（生着不全および死亡）生存割合で、セカンダリーエンドポイントは移植後30日間の生着有無、移植後100日間の死亡有無などとした。試験は3+3デザインにて、3例ずつの登録で、安全性について検証するものであり、イベントが6例中1例以下、9例中2例以下1.10.71.24.3NA1.6127127
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